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基因治疗针对的疾病种类
■在连载“全球基因治疗临床试验进展（之二）”中，详细介绍了迄今为止单基因疾病取得最大成功的疾病组。并用表格列出被批准的基因治疗的疾病种类。由于排版字体错误，不能清晰表示适应症的种类，本期特此修改，并附上原文，以方便大家对应疾病的分类和名称。
译文：
已经被批准人体转基因试验的疾病
单基因疾病
癌症
肾上腺脑白质退化症
妇科——乳腺癌、卵巢癌、子宫颈癌、外阴癌
α-1抗胰蛋白酶缺乏症
神经系统——胶质母细胞瘤，脑膜癌病，神经胶质瘤，星形细胞瘤，神经母细胞瘤，视网膜母细胞瘤
贝克肌营养不良
β-地中海贫血症
胃肠道——结肠癌，直肠癌，肝转移，肝炎后肝癌，胰，胆
卡纳万病（[脑]海绵变性）
泌尿生殖系统疾病——前列腺，肾，膀胱，肛门与生殖器肿瘤
慢性肉芽肿病
囊性纤维化变性
皮肤——黑色素瘤（恶性/转移）
杜氏肌营养不良症
头颈部——鼻咽癌，鳞状细胞癌，食管癌
法布里病
肺——腺癌，小细胞/非小细胞，间皮瘤
家族性腺瘤性息肉病
血液学-白血病，淋巴瘤，多发性骨髓瘤
家族性高胆固醇血症
肉瘤
范可尼贫血
生殖细胞
半乳糖唾液酸贮积症
李弗劳明综合征
高歇氏病
甲状腺
回旋形萎缩
神经系统疾病
血友病A和B
阿尔茨海默氏症
黏多糖贮积症IH型（Hurler综合征）
肌萎缩性脊髓侧索硬化症
黏多糖贮积症Ⅱ型（Hunter综合征）
腕管综合征
亨廷顿氏舞蹈病
肘管综合征
交界性大疱性表皮松解
糖尿病神经病变
婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症
癫痫
白细胞粘附缺陷
多发性硬化症
肢带型肌营养不良症
重症肌无力
脂蛋白脂酶缺乏症
帕金森氏症
粘多糖病Ⅶ型
周围神经病
鸟氨酸酶缺乏症
疼痛
庞贝氏症
眼部疾病
嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症
年龄相关性黄斑变性
隐性营养不良性大疱性表皮松解症
糖尿病性黄斑水肿
镰状细胞病
青光眼
重症联合免疫缺陷
视网膜色素变性
泰-萨克斯疾病
浅层角膜混浊
Wiskott-Aldrich综合征
无脉络膜症
心血管疾病
莱伯先天性黑蒙
终末期肾脏疾病的贫血
炎症性疾病
心绞痛（稳定的，不稳定的，难治的）
关节炎（类风湿，炎症性，退行性）
冠状动脉狭窄
退行性骨关节病
严重肢体缺血
溃疡性结肠炎
心力衰竭
直肠的严重的炎症性疾病
间歇性跛行
其他疾病
心肌缺血
慢性肾脏病
周围血管疾病
勃起功能障碍
肺动脉高压
逼尿肌过度活动
静脉性溃疡
腮腺唾液分泌功能减退症
传染病
口腔黏膜炎
腺病毒感染
骨折
巨细胞病毒感染
I型糖尿病
Epstein-Barr病毒
糖尿病溃疡/足部溃疡
乙型和丙型肝炎
移植物抗宿主病/移植患者
艾滋病毒/艾滋病
流感
日本脑炎
疟疾
儿科呼吸系统疾病
呼吸道合胞病毒
破伤风
结核病
原文：
Genetherapyclinicaltrialsworldwideto–anupdate
SamanthaL.Ginnetal.JGeneMed;15:65–77.
Conditionsforwhichhumangenetransfertrialshavebeenapproved
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