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视网膜疾病基因治疗的给药方式重要更正
“遗传性视网膜变性基因治疗:机遇与挑战”的译文在本订阅号分七期登完了。期间有一位做过眼科基因治疗的临床专家把原文要去自己看。寻思估计我们的译文有错误吧?仔细检查吓一跳,发现第三期“将载体安全有效地递送到视网膜外层,我们做到了吗?”真的有一个很大的错误:通篇把intravitrealinjection或“injectintravitreally给写成了“房水注射”,而实际上是“玻璃体内注射”。真是谬以千里,贻笑大方了。非常抱歉啊。在这里特此更正,并加上眼的结构和注射示意图。
(吴小兵)
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■视网膜下注射病毒载体是目前最有效的转导光感受器(PR)和视网膜色素上皮(RPE)细胞的方法。大多数IRD病的突变基因都在这两种细胞中表达。然而,视网膜下注射在技术上是一个挑战,尤其是在一些LCA2临床试验里,它们对于已经有视网膜病变的病人的伤害已经引起了